Plazma vrací lidi do života, říká Barbora Balzerová z Takeda

Vzácná onemocnění vlastně nejsou vzácná ani trochu. V Česku má takovou diagnózu asi půl milionu lidí. Proč je takto označujeme?

Pacientů je opravdu hodně. Vzácných onemocnění je totiž celá řada, řadíme sem přes šest tisíc různých diagnóz, například poruchy imunity, hemofilii a další hematologická onemocnění, poruchy krevní srážlivosti, některé formy onkologických nemocí, neurologická onemocnění a mnoho jiných. V každém specifickém onemocnění jde řádově o desítky nebo stovky pacientů.

Jak by vypadal život lidí se vzácnými nemocemi nebo poruchami imunity, kdyby léky z krevní plazmy neměli?

Všechna tato onemocnění s sebou bohužel mohou nést velká omezení. Dobře si to představíme právě u poruch imunity. Znáte film Bubble Boy? Je inspirován skutečným příběhem chlapce, který strávil 14 let svého života v ochranné kopuli. Rodiče mu doma nechali vyrobit jakousi bublinu – prostor bez bakterií a virů. Pacienti s některými poruchami imunity by se bez léčby museli přesně takto izolovat, protože i obyčejná viróza je pro ně problém.

Jak léky z plazmy na vzácná onemocnění či třeba poruchy imunity vypadají? Musejí pacienti do nemocnice?

Léky vyrobené z plazmy se podávají infuzí do žíly nebo do podkoží. Pacienti už díky moderním lékům z krevní plazmy nemusí trávit několik hodin v nemocnici. V podstatě si doma večer sednou u televize a pomocí pumpy si aplikují do podkoží na břiše lék.

Kam směřuje vývoj moderních inovativních léků?

Dnes pacienti preferují, pokud si mohou podávat lék doma. Neustále se proto snažíme zlepšovat formu podávání léčby, aby byla co nejvíce komfortní pro pacienta. Snažíme se zmenšovat dávky, aby to bylo snadné, bezbolestné. Úspěch léčby totiž závisí také na tom, aby ji pacient dokázal dodržovat. A čím je léčba pro pacienta vstřícnější, tím lépe ji zvládá.

Jak zjišťujete, co přesně pacienti potřebují? Jste s nimi v kontaktu?

Existuje řada pacientských organizací, které sdružují pacienty s konkrétním onemocněním. S těmi úzce spolupracujeme a ptáme se jich, co pacienty nejvíc trápí, jakou podporu by uvítali, případně která další témata nebo oblasti jsou pro ně zásadní. Zároveň se snažíme ve spolupráci s lékaři a centry nastavit péči tak, aby byla co nejdostupnější.

To, že stavíme pacienty do středu našeho zájmu, nám v Takedě umožňuje sledovat celý příběh léčby – od získávání plazmy až po moment, kdy lék dorazí do lékárny. Díky tomu držíme kvalitu i kontinuitu péče v jedné linii. Spojujeme dárce, výrobní procesy, logistiku i praktickou podporu pacientů a lékařů do jednoho odpovědného řetězce.

Co vás na práci s pacienty nejvíc těší?

Na mé práci mě nejvíc naplňuje, že přinášíme pacientům léčbu, která jim bez nadsázky změní život. Osobně mně asi nejvíc těší každé zlepšení u dětských pacientů. Když najednou můžou chodit do školy, mezi jiné děti. Nejsou z měsíce tři týdny nemocné, léčba jim funguje a vrací je do běžného života.

C-ANPROM/CZ/NON/0054